Proteinet alfa-synuklein finns normalt i hjärnan och anses spela en avgörande roll för utvecklingen av Parkinsons sjukdom. Av okänd anledning ändrar proteinet form hos individer med Parkinsons sjukdom och ansamlas till långa olösliga trådar, aggregat (även kallade Lewy kroppar). Dessa resulterar med tiden i en förlust av nervceller i hjärnan. På senare tid har man tagit fram metoder för att kvantifiera alfa-synuklein i både blod och hjärna. Man har även i försöksdjur visat att man med behandling med antikroppar riktade mot alfa-synukleinet, kan minska nivåerna av skadligt alfa-synuklein i centrala nervsystemet och hämma sjukdomsförloppet. Mot bakgrund av dessa och liknande försök finns en stor förhoppning om att detta skulle kunna resultera i nya läkemedel som kan påverka sjukdomens förlopp, sk bromsmediciner.

Nyligen, i juni 2018, publicerades en artikel av Jankovic och medarbetare[1] där en sådan bromsmedicin, PRX002, testades på patienter med Parkinsons sjukdom. PRX002 är en humaniserad monoklonal antikropp riktad mot aggregerade former av alfa-synuclein, vilket potentiellt skulle resultera i neuronskydd och långsammare sjukdomsprogression.

Nyhetsbrev: Håll dig uppdaterad om Parkinsons

I studien gavs 6 olika doser till grupper med mellan 7-10 patienter med mild eller moderat PS (Hoehn and Yahr stadium 1-3). Deltagarna fick 3 intravenösa injektioner var 4:e vecka och observerades totalt under en 24 veckors period.

Behandlingen tolererades väl och den vanligaste biverkan var förstoppning, infusionsreaktioner (7.3% av deltagarna), huvudvärk och perifera svullnader (ödem).

Mycket intressanta resultat erhölls vad gäller alfa-synuklein. Nivån av alfa-synuklein i blod sjönk snabbt efter varje dos med upp till en 97%ig minskning direkt efter den högst dosen av PRX002. Nivån av läkemedlet PRX002 i cerebrospinalvätska var dock endast 0.3% jämfört med nivån i blod för en given dos.

Rimlig tidshorisont för att ett läkemedel av denna typ skall nå marknaden, förutsatt positiva resultat i fortsatta studier, är 5-7 år.

Ingen effekt observerades på fritt alfa-synuklein i cerebrospinalvätskan (CSF), vilket bäst kan förklaras av den låga PRX002-koncentrationen i CSF, som i motsats till nivån i periferin sannolikt inte var tillräckligt hög för att påverka alfa-synuklein. Dessutom är det oklart hur mycket alfa-synuklein som måste tas bort för att modifiera sjukdomsprogressionen. Från en teoretisk synvinkel är dock de uppnådda nivåerna av PRX002 tillräckliga för att kunna påverka alfa-synuklein även om det inte kunde mätas i denna relativt korta studie.

Ett flertal läkemedelsbolag arbetar med liknande produkter och det blir intressant att följa utvecklingen. Rimlig tidshorisont för att ett läkemedel av denna typ skall nå marknaden, förutsatt positiva resultat i fortsatta studier, är 5-7 år.

Referenser

Prenumerera på vårt nyhetsbrev

Sviktfas diskuterar vi allt som har med individualiserad behandling av Parkinsons sjukdom, häng med!

Nu har du blivit registrerad!

Pin It on Pinterest