Under senare år har metodiken att implantera celler, speciellt framtagna celler, som skall efterlikna normala hjärnceller och producera levodopa, gjort framsteg. Även om metoden fortfarande måste anses vara i sitt embryo och enbart för forskningsändamål är det intressant att följa resultaten. I ett nyligen publicerat arbete beskriver Greene och medförfattare[1] fem patienter som utvecklade svår och ihållande överrörlighet efter celltransplantationen. Notabelt är också att den kom ganska lång tid efter transplantation, upp till 2 år efter att cellerna lades in! Under läsningen av artikeln kan man inte låta bli att fråga sig: Är resultatet en framgång eller ett bakslag?
Framgång eller bakslag, två sidor av samma mynt?
Detta arbete belyser några (av många) frågetecknen och osäkerheter efter celltransplantation med levodopa producerande celler:
- Hur länge är transplantaten aktiva?
- Hur kan man styra produktionen av levodopa?
- Vad gör man i fall där man får en kraftig överproduktion av levodopa?
I det befintliga arbetet noterade man att typen av överrörlighet var liknande den patienterna hade innan transplantation och de svarade också på olika typer av behandling som minskar effekten av levodopa. Man kunde också via PET studier visa att patienterna hade ett högre upptag av den radioaktiva substansen, jämfört med patienter som inte hade fått överrörlighet. Det visar att de hade ett fungerande system för produktion och upptag av levodopa!
Författarna drog med anledning av dessa fynd slutsatsen att de implanterade cellerna var aktiva (dvs producerade levodopa) och att de över en tid på flera år ökade i antal och växte ut till fungerande nervceller. För flera av dessa fem patienter kunde man också minska levodopa medicineringen och till och med helt ta bort den från några. Det är ju väldigt positivt måste man säga!
Men den andra sidan av myntet var att celltillväxten och levodopaeffekten var ”okontrollerbar”, i den mån att behandlande läkare inte kunde kontrollera tillväxten eller mängden levodopa som producerades. Så dessa fem patienter utvecklade mycket svår överrörlighet till följd av den ökade produktionen av levodopa. Man var därför i flera fall tvungen att ta till kirurgi, med djup hjärnstimulering och olika mediciner för att försöka begränsa överrörligheten.
Återgår man till de tre frågorna ovan så kan vi säga att det förefaller som transplantaten kan vara aktiva en lång tid, ibland i flera år. Idag finns inget säkert sätt att styra effekten och om man får en för kraftig effekt så bör man vara beredd på att det kommer behövas olika både medicinska och kirurgiska åtgärder för att i möjligaste mån komma till rätta med situationen.
Är detta resultat en framgång eller ett bakslag? Trots allt får man nog säga att det är en framgång. Det visar att det är möjligt att delvis parera sjukdomen med ett transplantat, samtidigt som man behöver finslipa tekniken, den är långt ifrån klar för introduktion i behandlingsarsenalen. Förhoppningen är att man någon gång i framtiden skall kunna se detta som vilken annan transplantation som helst, t.ex. en njurtransplantation. Även om det ligger många år bort är det en vision att sträva efter! Men till dess får vi vara beredda att fortsätta med de mediciner som finns idag, och det ett bra tag till!
Referens
- [1] NPJ Parkinsons Dis. 2021; 7: 38.
Jack Spira har arbetat inom läkemedelsindustrin i över 25 år, i ledande positioner i flera globala och svenska läkemedelsföretag. Dr Spira har även erfarenhet av att arbeta som konsult för många både svenska och internationella nystartade företag. Han är läkare och docent vid Karolinska Institutet i Stockholm.
