Det amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA har godkänt Aduhelm (aducanumab) för behandling av Alzheimers sjukdom. Godkännandet är intressant ur flera synvinklar och kan få betydelse för utveckling av liknande mediciner för Parkinsons sjukdom.

Aduhelm godkändes med hjälp av den accelererade godkännandevägen, samma procedur som använts för Covid-vaccinerna både i inom EU och USA. Detta tillvägagångssätt kan användas för läkemedel för behandling av en allvarlig eller livshotande sjukdom och som ger en meningsfull terapeutisk fördel jämfört med befintliga behandlingar eller där inga behandlingar finns. Aduhelm representerar en helt ny behandling för Alzheimers sjukdom. Det är den första nya behandlingen som godkänts för Alzheimers sedan 2003 och är den första behandlingen som riktar sig mot sjukdomens grundläggande patofysiologi.

Här är det på plats att beskriva lite om mekanismen. De specifika orsakerna till Alzheimers sjukdom inte är helt kända, men sjukdomen kännetecknas förändringar i hjärnan – inklusive amyloida plack och neurofibrillära trådar ”trassel”, som döpts till tau, – som leder till förlust av nervceller och deras kopplingar. Dessa förändringar påverkar människans förmåga att komma ihåg och tänka. Detta liknar delvis de förändringar som finns i Parkinsons sjukdom där inlagring av proteinet alpha-synuklein leder till förlust av nervceller och dopaminbrist.

Det intressanta med det nya läkemedlet (som är en antikropp) var att det gav patienterna som fick behandling en tydlig minskning av mängden amyloida plack medan patienter i kontrollgruppen, som fick placebo, inte hade någon minskning av amyloida plack. Men, och det är ett viktigt men, patienterna i båda grupperna fortsatte att försämras i sin sjukdom. Så även om läkemedlet påverkade mängden amyloida plack fortsatte sjukdomen och det var ingen signifikant skillnad mellan behandlade och icke-behandlade patienter vad gäller själva Alzheimer sjukdomen!

Beslutet att godkänna det nya läkemedlet, baserades på vad man i läkemedelsvärlden kallar en surrogatändpunkt. T.ex. anses högt blodtryck som ett surrogat för stroke. Om man antar att ett läkemedel minskar blodtrycket, så utgår man ifrån att det minskar risken för stroke. Det senare anses bevisat. Men så är inte fallet i Alzheimer, att minska mängden amyloida plack är inte en bevisad surrogatändpunkt för Alzheimer sjukdomen.

Beslutet är dock inte helt okontroversiellt. Två medlemmar i en rådgivande panel för FDA avgick, då det i deras tycke var ett ytterst tveksamt beslut som dessutom kom trots tydliga invändningarna från den externa expertpanelen. En neurolog som avgick ur panelen, sa att han inte “ville vara en del av en bluffprocess” där man inte lyssnar på sin rådgivande panel.

Det kan tilläggas att den årliga kostnaden per patient för behandlingen anges till c:a 500.000 kr och att det finns 6 miljoner Alzheimer patienter i USA…

Det positiva är att det pågår liknande forskning för att hitta antikroppsbehandlingar mot Parkinsons sjukdom. Med det ställningstagande som FDA gjort, för att vara konsekventa, skall det inte krävas annat för dessa läkemedel, än att de visar att de kan minska mängden av alpha-synuklein inlagring. Det gör möjligheten att få fram ett nytt läkemedel avsett lättare.

Vi får se vad den Europeiska läkemedelsmyndigheten kommer säga om Aduhelm. Mitt tips är att de inte kommer godkänna Aduhelm! Men med tanke på att jag hade fel angående FDA (jag var tvärsäker på att det inte skulle bli godkänt) så kanske jag skall vara lite mer försiktig här!!

Glad midsommar önskar vi alla på Sviktfas!

Prenumerera på vårt nyhetsbrev

Sviktfas diskuterar vi allt som har med individualiserad behandling av Parkinsons sjukdom, häng med!

Nu har du blivit registrerad!

Pin It on Pinterest