Ett för närvarande spännande område inom medicinens värld är de framsteg som görs i vad vi kan kalla för ”inlagringssjukdomar”. De har gemensamt att celler i olika organ lagrar in olika typer av partiklar som leder till cellbortfall/skada och sjukdom.
Det finns flera exempel. I ATTR-amyloidos, den sk Skelleftesjukan lagras, ett protein som klumpat ihop sig och bildat så kallade fibriller, in i olika celler. Lagras det i nervceller får man symtom förenligt med nervskada, lagras det i hjärtat får man symtom därifrån. Sedan något år finns behandling mot denna sjukdom.
Tittar vi på Alzheimers sjukdom så lagras en annan typ av substans in i våra hjärnceller, en substans som kallas amyloid beta (Aβ). Efter många misslyckade försök till en behandling så visade nyligen det svenska bolaget BioArctic, att deras behandling påverkar sjukdomsförloppet och minskar hastigheten i försämringen och sannolikt även minskar mängden inlagrat amyloid beta.
Även i Parkinsons sjukdom inlagras det ett protein i hjärnan, kallat alfa-synuklein. Alfa-synuklein vandrar sannolikt från tarmen upp och in i hjärnan och sprider sig hjärnan genom att flyttas från cell till cell! Alfa synuklein är skadligt för hjärncellerna och många projekt pågår att hitta behandlingar. BioArctic har även projekt riktade mot att eliminera alfa-synuklein och påverka sjukdomsförloppet av Parkinsons sjukdom.
Flera mer eller mindre kända bolag arbetar inom alpha synuklein området och det är ett flertal olika mekanismer/läkemedel som testas. Och nyligen gav sig ett koreanskt bolag, Mthera Pharma (http://www.mtherapharma.com/) som startades så sent som 2020, in i leken med ett litet annorlunda projekt. Man har tagit fram ett etanolextrakt av tre kinesiska örter, Genkwae Flos, Clematidis Radix, och Gastrodiae Rhizoma. Jag har försökt att hitta det svenska namnet på dessa växter men gav upp. Linné får förlåta mig…
Extraktet, som har arbetsnamnet MT101, har förutom flera provrörsförsök, testats specifikt för om det har effekt mot alfa synnuklein inducerad Parkinsons sjukdom på möss[1]. I ett mycket välgjort arbete visar man att extraktet har en skyddande effekt och förhindrar alfa- synukleinets neurotoxiska effekt. Enligt bolaget hemsida har man nu startat Fas I studier i människa.
Växtextrakt av denna typ är välkända inom kinesisk medicin för deras diverse hälsofrämjande effekter. Problemet när man skall göra läkemedel av dem är att de innehåller ett flertal, sannolikt 50–100 olika substanser och vilka som är de aktiva är oklart, likaledes är det därför inte helt enkelt att garantera att produkten man använder idag är samma som den som framställs imorgon. Framtiden får visa om MT101 blir lika framgångsrik som Gangnam style, en musikvideo med den koreanske artisten Psy som tog världen med storm och den första som nådde över en miljard visningar på Youtube!
Referens
[1] https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S0753332222010265?via%3Dihub#fig0005

Jack Spira har arbetat inom läkemedelsindustrin i över 25 år, i ledande positioner i flera globala och svenska läkemedelsföretag. Dr Spira har även erfarenhet av att arbeta som konsult för många både svenska och internationella nystartade företag. Han är läkare och docent vid Karolinska Institutet i Stockholm.