Close

augusti 24, 2020

Stamcellstransplantation – ett steg fram men lång sträcka kvar

Stamceller

En av de mest fascinerande forskningsfronterna inom all medicin just nu är att ersätta förlorade celler hos en individ med nya specialiserade celler, tagna direkt från samma person. Vävnadstransplantation är i sig inget nytt t.ex. njur-, benmärg, och hjärttransplantat, om än svåra och komplicerade, är att betrakta som rutingrepp. Det nya ligger i att t.ex. ta en hudcell och i ett provrör i cellodlingsmiljö få den att överleva och förändra sig för att t.ex. bli en nervcell. Den skall dock inte bara överleva, den måste föröka sig så man kan få en tillräcklig stor mängd av den nya celltypen, så att man kan få en klinisk effekt när den ges tillbaka. Men detta räcker inte av vad vi begär av de nya cellerna! Dessa numera låt oss säga nervceller (f.d. hudceller) som injiceras på lämpligt ställe, skall nu sluta föröka sig och istället fungera funktionellt (svara på samma stimuli med mera) och ersätta andra nervceller som förlorats. Om de fortsätter att växa blir det en tumör med minst sagt icke önskade biverkningar! Om de inte behåller nervcellens egenskaper är inget vunnet! Så det är mycket som måste fungera helt rätt för att det skall vara både säkert och effektivt.

I den ansedda tidskriften New England Journal of Medicine beskrivs enligt vad författarna vet det första fallet av en sådan celltransplantation vid Parkinsons sjukdom[1]. Från en patient tog man hudceller och förändrade dessa så de blev nervceller som producerade dopamin, celler som saknas vid Parkinsons sjukdom. Cellerna testades noggrant med olika metoder för att säkerställa att de var identiska med de hudceller de kom ifrån, att de saknade tumöregenskaper och andra mutationer som man vet medför neurologisk sjukdom. Cellerna injicerades i hjärnan på försöksdjur och man kunde visa att, visserligen efter kort tid, de hade egenskaper förenligt med humana celler som är dopaminproducerande och att de tolererades väl utan allergisk reaktion.

Nyhetsbrev: Håll dig uppdaterad om Parkinsons

Sedan gav man tillbaka cellerna till patienten, som var en 69 årig man som haft Parkinsons sjukdom i 10 år. Han fick två injektioner med 6 månaders mellanrum. Dessa injektioner gavs på ett specifikt ställe på både vänster och höger sida i hjärnan. Vid PET undersökningar under de närmaste två åren kunde man påvisa en marginell ökning av dopaminproducerande celler på bägge sidorna. Kliniskt, enligt läkarnas bedömning, kan man säga att patientens tillstånd stabiliserades. Patientens egen uppfattning av sin livskvalité visade en påtaglig gradvis förbättring. Under de 24 månaderna efter celltransplantationerna behöll patienten i princip samma medicinering som tidigare, behovet levodopa minskade dock med marginella 6%.

Hur skall man tolka dessa data?

Det kanske mest positiva är att behandlingen tolererades mycket bra. Det rapporterades inga specifika biverkningar. Dagen efter själva injektionen av cellerna gick patienten hem och mådde bra. Effekten är däremot mycket svårt att utvärdera. I princip är det en stabil patient som inte förändras. Kanske mest objektivt är att behovet av levodopa var närmast oförändrat. Kanske hade man vid tydlig effekt förväntat sig att behovet av levodopa skulle minska men så har inte skett, å andra sidan har det inte heller ökat. Möjligen har behandlingen hjälpt till att stabilisera sjukdomen.

Som kontrast mot detta kan man notera patientens egen uppfattning som visar på en avsevärt förbättrad livskvalité efter injektionerna. I detta fall är det inte så konstigt eftersom det finns en välkänd mekanism att patienter, särskilt efter mycket nära doktor/patient relationer, omedvetet upplever sig bättre för att inte göra läkaren besviken. Alla har ju hoppats så mycket på behandlingen och alla vill se en succé. Detta smittar inte bara från läkaren utan från alla som deltagit i behandling och uppföljning av patienten.

Så i nuläget får man nog nöja sig med att konstatera det är ett mycket viktigt steg framåt! Det är tekniskt görligt, förefaller att kunna utföras med god säkerhet men att det är en hel del kvar att bevisa vad gäller att korrelera transplantatets överlevnad och dess effekt. Vi får anta (här gissar jag) att större studier är på gång och att vi kommer få se mer av denna och liknande behandlingar i framtiden.

Referenser

  • [1] N Engl J Med 2020; 382:1926-1932, DOI: 10.1056/NEJMoa1915872

Prenumerera på vårt nyhetsbrev

Sviktfas diskuterar vi allt som har med individualiserad behandling av Parkinsons sjukdom, häng med!

Nu har du blivit registrerad!

Pin It on Pinterest